国家医薬品監督管理局は、党中央弁公庁、国務院弁公庁による「審査承認制度改革深化と医薬品医療機器イノベーション奨励に関する意見」(庁字〔2017〕42号)を徹底的に実施し、医薬品海外臨床試験データを受け入れる関連業務を規範化させ、関連指導を強化するために、「医薬品海外臨床試験データを受け入れる技術ガイドライン」を制定し、発布した。

医薬品海外臨床試験データを受け入れる技術ガイドライン

　　一、適用範囲

　　本ガイドラインは、中華人民共和国国内で医薬品登録申請を行う際に、申請者の提出した海外臨床試験データを臨床評価資料として受け入れる業務に適用する。

　　本ガイドラインにおける海外臨床試験データは、申請者が創薬の国内と海外における同時研究開発の場合、海外で取得した臨床試験データを含むが、それに限るわけではない。海外におけるジェネリック医薬品研究開発の場合、完全な評価可能な生物学的同等性試験データを取得すれば、登録申請で使用できる。

　　二、海外臨床試験データを受け入れる基本原則

　　申請者は海外臨床試験データの信憑性、完全性、正確性と追跡可能性を確保しなければならない。

　　海外臨床試験データの作成プロセスは、医薬品規制調和国際会議(ICH)による臨床試験品質管理規範(GCP)に適合しなければならない。

　　申請者は海外臨床試験の設計が合理的に行われ、臨床試験品質管理体制が関係基準に適合し、データ統計と分析が正確に完全に行われたことを確保しなければならない。

　　臨床試験の設計とデータの統計、分析が科学的に行われるよう確保するために、国内と海外における同時開発で、且つ中国で臨床試験を行う予定の薬物に関しては、申請者は肝心な臨床試験を実施する前に、肝心な臨床試験設計が中国の医薬品登録の基本技術基準に適合するために、国家食品医薬品監督管理総局医薬品審査センター(以下「薬審センター」と略称)に相談することができる。

　　三、海外臨床試験データを受け入れる場合のデーダ完全性要求

　　海外臨床試験データを中国における医薬品登録申請で使用する場合、海外のすべての臨床試験データを提供しなければならず、一部のデータを選択して提出してはならない。臨床試験データの完全性を確保するのは登録申請時のデータを受け入れるに関する基本的要求である。

　　海外で早期臨床試験を完了し、後続の臨床研究開発を国内で行う場合、医薬品登録申請者は早期臨床試験データを評価する必要がある。完全なデータがあれば、薬審センターと意思疎通した上で、後続臨床試験のサポートとして使用できる。

　　すべての臨床試験を海外で完了し、まだ上市していない場合、完全な海外臨床試験データパッケージを提出しなければならない。上市した場合、上市後の安全性と有効性に関する最新情報も同時に提出する上で、中国で登録申請を行う際に使用できる。

　　四、海外臨床試験データの提出要求

　　国内と海外における同時開発の場合、医薬品登録申請を提出する際には、「医薬品登録管理規則」における申請資料作成要項に基づいて国内と海外の各種臨床試験データをまとめ、完全な臨床試験データパッケージを提出しなければならない。

　　中国における医薬品登録申請の資料として、海外臨床試験データを提出する場合、生物薬剤学、臨床薬理学、有効性と安全性に関するデータを含まなければならない。医薬品登録申請者がコモン?テクニカル?ドキュメント(CTD)でデータを提出するよう推奨する。

　　生物薬剤学的データは生物利用度と生物学的同等性試験に関する重要な体内と体外データ、その結果、剤型の確定と臨床開発における製剤生産手順最適化に参考となる根拠及びデータ間のリンクデータも含まなければならない。

　　臨床薬理学的データは、薬物動態学と薬物効果研究のデータである。医薬品登録申請者は地域及び民族的要因等多様な視点から民族的敏感性要素の分析をし、海外臨床試験データが中国人に適用することとその有効性と安全性評価をサポートしなければならない。

　　有効性データは、主に海外の肝心な臨床試験と国内臨床試験で取得したデータを含む。薬物有効性を全面的に検証すると同時に、中国サブグループと被験者全体の一致性を分析する必要がある。

　　安全性データは、国内と海外における安全性評価に用いる全てのデータを含む。全体安全性を分析すると同時に、中国サブグループと被験者全体の一致性を分析する必要がある。

　　海外臨床試験データは、有効性と安全性評価をサポートしなければならない。医薬品登録申請者は中国の医薬品登録管理要求を従い、研究する薬物の有効性を検証するために、完全な臨床試験データパッケージを分析した上で、肝心な臨床試験データを評価する必要がある。ICHによる海外臨床資料を受け入れる関係民族的要因の影響要素(E5)の基準に従い、海外臨床試験の結果を中国人に使用することができるのをサポートするために、中国サブグループと被験者全体の一致性を分析する必要がある。

　　五、海外臨床試験データ受け入れる情状

　　臨床試験データの質によって、臨床試験データを受け入れることにあたって、全て受け入れること、一部だけ受け入れること、受け入れないことと分けられる。

　　全て受け入れる場合、以下の条件を満たす必要がある。海外臨床試験データが偽りなく、信憑性を持ち、ICH GCPと医薬品登録検査基準に適合すること。海外臨床研究データが目標適応症治療に関する有効性と安全性評価をサポートすること。有効性と安全性に影響する民族的敏感性要素が存在しないこと。

　　一部だけ受け入れる場合、以下の条件を満たす必要がある。海外臨床試験データが偽りなく、信憑性を持ち、ICH GCPと医薬品登録検査基準に適合すること。海外臨床研究データが目標適応症治療に関する有効性と安全性評価をサポートするが、有効性と安全性に影響する民族的敏感性要素が存在すること。海外臨床試験の結果を中国人に活用する際に、有効性と安全性が割合に大きな不確定な場合がある。医薬品登録申請者は関係要素を分析し、薬審センターと意思疎通した上で、ターゲットを絞って、臨床試験を展開しなければならない。

　　以下の情状の場合、受け入れないことにする。海外臨床試験データの信憑性、完全性、正確性と追跡可能性に関する重大問題が存在し、海外臨床試験データが目標適応症治療に関する有効性と安全性評価を十分サポートできない。医薬品登録申請者は、中国での医薬品登録申請をサポートするために、創薬研究開発の考え方に基づき、中国で一連な臨床試験を展開しなければならない。

　　重篤疾病、稀少疾患、有効的な治療手段が乏しい小児科疾患の治療で使用する医薬品の登録申請に関しては、評価をへて、その海外臨床試験データが「一部だけ受け入れる」と判断されれば、条件付きで臨床試験データを受け入れ、評価のために、医薬品上市後に有効性と安全性データをさらに収集しなければならない。

　　(出所：国家医薬品監督管理局サイト2018-07-10)